全球首例！干細胞再生療法功能性治愈1型糖尿病患者
小楊 / 2024-10-16 09:09:05
百歐博偉生物：曾被糖尿病困擾11年之久的28歲安徽姑娘小李（化名）目前已1年多無需胰島素治療了，她是全球首位干細胞再生療法功能性治愈的1型糖尿病患者。
9月25日晚，國際權威期刊《細胞》發(fā)表了該項研究成果，《自然》雜志也報道了我國科學家全球首次利用干細胞再生療法功能性治愈1型糖尿病，這一糖尿病治療領域的重大突破傳遍全世界。其幕后英雄——天津市第一中心醫(yī)院與北京大學組成的研究團隊也被公眾所知曉。
去年6月25日，天津市第一中心醫(yī)院與北京大學干細胞中心通力合作，成功完成了國際首例1型糖尿病受試者化學重編程誘導多能
干細胞分化的胰島樣細胞移植手術。
小李正是該移植手術的受者。當時，她通過強化胰島素治療仍然不能有效控制血糖。為了治療糖尿病，她在2017年5月接受了胰腺移植手術，但1年后胰腺移植失功，由于群反應抗體呈強陽性，難以接受同種異體胰島移植，只能寄希望于自體細胞移植治療。
天津市第一中心醫(yī)院中心實驗室主任、器官移植中心主任醫(yī)師王樹森介紹，1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，免疫系統(tǒng)攻擊患者的胰島beta細胞，導致患者自身不能產(chǎn)生足夠的胰島素控制血糖。移植前，小李的血糖在目標血糖范圍內(nèi)的時間比例僅為43.18%，近1年時間里多次發(fā)生嚴重低血糖，威脅生命安全。自體細胞移植后，她恢復了內(nèi)源自主性、生理性的血糖調(diào)控，移植75天后即完全穩(wěn)定地脫離胰島素注射治療。目前各項相關指標均達到正常人水平，實現(xiàn)了1型糖尿病的臨床功能性治愈。
糖尿病是威脅人類健康的重大疾病之一，當前常用的胰島素注射、藥物降糖等療法，均難以精準調(diào)控血糖，多種并發(fā)癥嚴重影響患者生活質(zhì)量，甚至危及生命。經(jīng)過40多年的臨床積累，雖然胰島移植治療糖尿病已取得較好的臨床療效，但人胰腺供體短缺的問題嚴重限制其廣泛應用。
在這樣的背景下，天津醫(yī)學專家有望通過人誘導性多能
干細胞制備的胰島細胞突破瓶頸。這項對糖尿病治療策略革新具有重要價值的干細胞再生療法，到底是怎樣的療法？王樹森揭開了其神秘的面紗。
“人多能干細胞具有無限增殖的特性和分化成生物體所有功能細胞類型的能力，在細胞治療、藥物篩選和疾病模型等方向，具有廣泛且重要的應用價值，是再生醫(yī)學領域最具潛力的‘種子細胞’。”王樹森說，“該研究建立在大量臨床前研究和國家干細胞臨床研究備案基礎上，通過化學小分子調(diào)控的手段，實現(xiàn)將人體細胞重編程為誘導多能干細胞，開辟了人多能干細胞制備的全新途徑，因此榮獲2024年未來科學大獎‘生命科學獎’。”
多能
干細胞技術治療需要解決的一個關鍵問題，就是如何保證體內(nèi)移植細胞的安全可控性。研究團隊此次創(chuàng)新性地將胰島移植到腹直肌前鞘下部位，相對于傳統(tǒng)的胰島移植策略，創(chuàng)傷小、操作簡便、移植物易于長期追蹤觀察，且必要時可進行移除。“本研究首次在臨床上實現(xiàn)了通過超聲和核磁手段對移植物的有效監(jiān)測，極大地提高了干細胞臨床治療研究過程的安全性和可控性。”王樹森說。
據(jù)了解，隨著該研究的進一步深入，將擴大應用患者人群，未來也有希望應用于治療2型糖尿病患者。通過國家審批作為干細胞藥物上市后，可能讓更多糖尿病患者受益。
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