細胞與基因治療開啟精準(zhǔn)個性化的治療新時代！
小楊 / 2024-10-26 09:20:22
百歐博偉生物：細胞與基因治療是現(xiàn)代生物醫(yī)學(xué)中最具革命性的技術(shù)之一，致力于根本性改變多種難治疾病的治療方式。這項技術(shù)的核心在于對患者細胞或基因?qū)用娴男迯?fù)和改造，使其具備更強的抵抗病變的能力。免疫分子學(xué)作為生物醫(yī)學(xué)研究的另一個重要領(lǐng)域，為細胞與基因治療提供了基礎(chǔ)支持，尤其在癌癥、遺傳疾病、以及感染性疾病的治療方面發(fā)揮了關(guān)鍵作用。近年來，細胞與基因治療以及免疫分子學(xué)的前沿進展在不斷刷新醫(yī)學(xué)的認知，為人類健康帶來希望。近日，2024第五屆張江細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)國際峰會在張江科學(xué)會堂舉行，中國工程院院士田志剛、歐洲科學(xué)院院士時玉舫、華東師范大學(xué)生命醫(yī)學(xué)研究所所長劉明耀以及來自全國多所高等院校、醫(yī)療機構(gòu)的專家學(xué)者和細胞與基因領(lǐng)域企業(yè)、機構(gòu)代表共同出席了本次峰會，與會專家從基礎(chǔ)研究、臨床前開發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)工藝、商業(yè)化等維度，全方位、多視角深入研討細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。
專家指出，細胞治療的一個顯著應(yīng)用是通過從患者體內(nèi)提取特定細胞并進行體外改造，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，以增強其對抗疾病的能力。最具代表性的例子是CAR-T細胞療法，即嵌合抗原受體T細胞療法。這種療法將患者自身的T細胞基因編輯，使其具備識別并攻擊特定癌細胞的能力。自2017年首批CAR-T細胞療法獲批以來，越來越多的研究揭示了其在血液腫瘤（如白血病和淋巴瘤）中的顯著療效，許多患者在經(jīng)過CAR-T治療后，疾病進入完全緩解狀態(tài)。然而，CAR-T療法在實體瘤中的應(yīng)用仍然受到限制，主要因?qū)嶓w瘤微環(huán)境復(fù)雜且容易抑制免疫細胞活動。目前的研究方向集中在改造T細胞的活性與持久性，使其能夠在實體瘤環(huán)境中保持有效殺傷功能。
基因治療旨在通過直接修改患者體內(nèi)的遺傳信息，根本性地矯正導(dǎo)致疾病的基因缺陷?；蛑委熂夹g(shù)中最引人注目的是CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，它能夠?qū)崿F(xiàn)對DNA序列的精準(zhǔn)修改，進而校正引發(fā)疾病的基因突變。除了對傳統(tǒng)遺傳疾病的治療，如鐮刀型貧血、囊性纖維化等，CRISPR技術(shù)還被應(yīng)用于治療某些癌癥和感染性疾病。隨著技術(shù)的進步，科學(xué)家們已經(jīng)探索出新的基因編輯系統(tǒng)，如CRISPR-Cas12和CRISPR-Cas13，進一步提高了基因編輯的精準(zhǔn)性和安全性。醫(yī)療機構(gòu)在推動干細胞技術(shù)的臨床應(yīng)用方面起到了關(guān)鍵作用。通過與多學(xué)科團隊合作，他們積極將研究成果轉(zhuǎn)化為實際的治療方案，幫助患者獲得新的治療選擇。然而，基因治療技術(shù)還面臨倫理與安全問題，尤其在涉及人類胚胎基因編輯時，引發(fā)了全球范圍內(nèi)的廣泛討論。因此，基因治療的發(fā)展不僅依賴于技術(shù)的突破，也需要各國在倫理與法規(guī)層面的有效監(jiān)管。
在細胞與基因治療的過程中，免疫分子學(xué)的研究至關(guān)重要，因為免疫系統(tǒng)在細胞和基因治療的成敗中扮演著重要角色。免疫分子學(xué)研究免疫系統(tǒng)中的各種分子機制，包括抗體、受體、細胞因子等在識別與清除病原體方面的作用。例如，單克隆抗體作為免疫分子學(xué)的一大成就，已經(jīng)被廣泛用于癌癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、強直性脊柱炎等疾病的靶向治療。單克隆抗體能夠精準(zhǔn)地識別并結(jié)合目標(biāo)病原體或異常細胞，激活免疫系統(tǒng)攻擊該病灶。在此基礎(chǔ)上，近年來出現(xiàn)了雙特異性抗體，即可以同時結(jié)合兩個不同靶點，提高了抗體的治療效率并降低副作用。這類抗體在抗癌免疫療法中的應(yīng)用越來越廣泛。
除了抗體，免疫檢查點抑制劑的研究也推動了癌癥免疫療法的發(fā)展。癌細胞在生長過程中會逃避免疫系統(tǒng)的監(jiān)視，其中一種方法是激活免疫檢查點，抑制T細胞的活性。免疫檢查點抑制劑能夠阻斷這種抑制信號，使T細胞重新獲得對癌細胞的攻擊能力。PD-1/PD-L1和CTLA-4是目前最常見的免疫檢查點抑制劑靶點，這些抑制劑的出現(xiàn)顯著提高了多種癌癥的治療效果，尤其是在黑色素瘤、肺癌等惡性腫瘤中。然而，并非所有患者都對免疫檢查點抑制劑有響應(yīng)，科學(xué)家們正在研究如何篩選出可能響應(yīng)的患者，以提高治療的效率和安全性。
作為國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的“創(chuàng)新引擎”，張江在細胞、基因領(lǐng)域深耕布局，并以張江細胞和基因產(chǎn)業(yè)園為代表，發(fā)展成為上海、浦東細胞與基因產(chǎn)業(yè)發(fā)展的核心承載區(qū)，成為中國創(chuàng)新活力的細胞與基因產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)。細胞領(lǐng)域，中國首款和第二款CAR-T細胞藥物均在此誕生并實現(xiàn)商業(yè)化，同時有越來越多的企業(yè)向NK、TCR-T、TIL等更廣泛的細胞類型進軍；基因治療領(lǐng)域，從血液瘤、實體瘤到免疫疾病、罕見病、慢性病等，越來越多基于底層邏輯創(chuàng)新的企業(yè)不斷加速突破。
今年以來，園區(qū)內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新成果涌現(xiàn)不斷，恩凱賽藥自主研發(fā)的非基因修飾NK細胞注射液NK010獲得FDA的I期臨床試驗許可，這是國內(nèi)首個獲得FDA批準(zhǔn)的非基因修飾異體外周血NK細胞在研藥物；天澤云泰的在研基因治療產(chǎn)品VGR-R01擬納入突破性治療品種，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性；先博生物雙臂BiTE裝甲的雙CAR-T在研細胞療法SNC109注射液獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療惡性膠質(zhì)瘤；原啟生物靶向GPRC5D的CAR-T在研細胞注射液 OriCAR-017被FDA授予快速通道資格，同時該產(chǎn)品也是國內(nèi)首個獲批臨床的靶向GPRC5D的 CAR-T在研細胞療法。據(jù)不完全統(tǒng)計，截止2024年8月底，全國已批準(zhǔn)的細胞、基因藥物臨床試驗項目中，張江占比上海約1/2，占比全國約1/6。
在未來，細胞與基因治療和免疫分子學(xué)的整合將進一步加速精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展。通過個性化的細胞改造和基因編輯，患者將獲得量身定制的治療方案，使治療效果最大化，副作用最小化。例如，癌癥的個體化治療方案將基于患者的腫瘤基因組分析結(jié)果，選擇最適合的基因編輯策略和免疫細胞改造方法?；蚓庉嬤€可以與免疫療法結(jié)合，例如在T細胞中引入抗癌基因，使其具有更高的抗癌活性。此外，干細胞技術(shù)的發(fā)展也將為細胞治療帶來新的契機。誘導(dǎo)性多能干細胞（iPSC）技術(shù)可以將患者的普通體細胞重新編程為干細胞，再分化為治療所需的細胞類型，這樣既避免了免疫排斥問題，也減少了倫理爭議。
細胞與基因治療以及免疫分子學(xué)的進步帶來了巨大的醫(yī)學(xué)革新，但也面臨挑戰(zhàn)。首先是技術(shù)成本的問題，由于研發(fā)和生產(chǎn)過程復(fù)雜，目前的細胞與基因治療費用昂貴，限制了其大規(guī)模應(yīng)用。其次是安全性，細胞治療和基因編輯都可能引發(fā)不可控的免疫反應(yīng)或脫靶效應(yīng)，因此需要嚴(yán)格的臨床實驗和長期監(jiān)測。此外，細胞與基因治療的倫理問題在全球范圍內(nèi)引發(fā)熱議，特別是當(dāng)涉及人類生殖細胞或胚胎基因編輯時，可能對人類未來產(chǎn)生深遠影響。因此，技術(shù)的監(jiān)管和社會倫理的考量將是確保其長遠發(fā)展的關(guān)鍵。
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